Cientistas da Universidade de Massachusetts conseguiram silenciar o cromossomo extra
da trissomia 21, também conhecida como síndrome de Down.
Os cientistas
fizeram o estudo em células, mas acreditam que a descoberta pode
pavimentar o caminho para estabelecer terapias potenciais contra o mal. O
estudo foi divulgado na revista Nature.
A
síndrome de Down é causada pela presença de três cromossomos 21, ao
invés de dois, como normalmente ocorre. A anomalia causa problemas
cognitivos, desenvolvimento precoce de Alzheimer, grande risco de
leucemia na infância, defeitos cardíacos e disfunções dos sistemas
endócrino e imunológico.
Ao contrário de desordens causadas por genes
individuais, corrigir síndromes causadas por um cromossomo inteiro se
mostrou um desafio para cientistas. Mas esse tipo de pesquisa teve
passos importantes nos últimos anos.
"A
última década teve grandes avanços nos esforços de corrigir desordens
de gene único, começando com células in vitro e, em muitos casos,
avançando para tratamentos in vivo e clínicos", diz Jeanne B. Lawrence,
líder do estudo e professor
da universidade.
"Em contraste, correção genética de centenas de genes
em um cromossomo extra inteiro tem permanecido fora do campo das
possibilidades. Nossa esperança para aqueles que vivem com síndrome de
Down é que essa prova de um princípio abra muitas animadoras novas
avenidas para estudar a desordem agora e trazer para o campo das
considerações o conceito da 'terapia cromossômica' no futuro."
Para
chegar a esse resultado, os pesquisadores usaram um gene do RNA chamado
de XIST, que é encontrado em fêmeas de mamíferos e é capaz de silenciar
um dos dois cromossomos X, impedindo que ele processe proteínas. Com o
uso de células-tronco, eles conseguiram fazer com que esse gene
"desligasse" o cromossomo extra da trissomia 21.
O próximo passo é avançar dos testes
em células para as cobaias. Os cientistas pretendem estudar se essa
"terapia cromossômica" é capaz de corrigir patologias em ratos com a
síndrome de Down.
Fonte: http://noticias.terra.com.br/ciencia/pesquisa
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